Il piccolo David ha spento la sua prima candelina

Il piccolo David ha spento la sua prima candelina, alcune settimane dopo essere stato sottoposto all’innovativa terapia genica a base di Zolgensma. David, residente a Monteriggioni, soffre di una rara patologia chiamata Sma (atrofia muscolare spinale) di tipo 1, una malattia genetica degenerativa, che se non viene trattata in tempo può portare alla morte. Lo Zolgensma, prodotto dall’azienda farmaceutica AveXis, è un farmaco innovativo e sperimentale, che agisce sul mutamento del gene che provoca la malattia. In un primo momento il farmaco era stato approvato in Italia fino ai sei mesi di vita, ma qualche mese fa, grazie anche ad una lunga campagna mediatica, l’Aifa ha approvato la somministrazione dello Zolgensma fino a 13,5 kg.

David tra i pochi bambini a ricevere lo Zolgensma

La diagnosi di Sma di tipo 1 del piccolo David è arrivata pochi giorni dopo la sua nascita, grazie agli screening neonatali promossi dalla Regione Toscana, che hanno portato a individuare subito il problema. Il piccolo, di origini rumene ma nato in Italia, è stato subito seguito dallo staff dell’ospedale pediatrico Meyer di Firenze. Inizialmente è stato sottoposto alla terapia finora seguita per questa malattia rara, a base del medicinale Spinraza, purtroppo con pochi risultati. Le speranze dei giovani genitori si erano riaccese, però, quando si è iniziato a parlare dell’innovativo farmaco Zolgensma, che agisce sull’organismo sostituendo il materiale genetico mutato che causa la malattia con una copia corretta del gene stesso. Le speranze, tuttavia, sembravano essere svanite dopo che l’Aifa, approvando il farmaco in Italia, aveva imposto il limite d’età di sei mesi per riceverlo. Era novembre 2020 e David aveva compiuto sei mesi da pochi giorni.

L’innovativo farmaco Zolgensma ha un costo di 2,1 milioni di dollari. Se non coperto dal Sistema sanitario nazionale è un farmaco proibitivo per una famiglia dal reddito medio, come quella di David. E’ iniziata, allora, una campagna mediatica, portata avanti anche da volti celebri della tv, come Eleonora Daniele e Mariagrazia Cucinotta, che hanno scritto lettere e chiesto più volte al Ministro per la Salute, Roberto Speranza e all’Aifa di allargare i limiti per la somministrazione a 21 kg di peso come nel resto d’Europa. La situazione di David, infatti, era comune ad altri bambini, circa una ventina, in tutta Italia. Le famiglie di questi bambini si sono tenute in contatto, scambiandosi informazioni e condividendo emozioni indescrivibili. Poi, quasi inaspettatamente, il cambio di rotta: l’Aifa ha aperto la somministrazione del farmaco ai bambini fino a 13,5 kg.

La corsa contro il tempo per David

I genitori del piccolo David hanno appreso la notizia mentre erano in viaggio per Milano, dove il bambino è stato seguito per alcuni supporti fisici. Il loro sollievo è rimbalzato sui social, dove erano nati vari gruppi sia a livello locale che in Romania, dove il piccolo ha ancora parenti. L’entusiasmo, tuttavia, si è affievolito quando sono state pubblicate alcune circolari dell’Aifa riguardo ai vincoli da rispettare per poter iniettare il farmaco. I piccoli pazienti, infatti, non dovevano aver contratto nel corso della loro vita un particolare virus, difficile da diagnosticare perché non dà sintomi, e non dovevano avere il supporto gastrointestinale. L’apparato digerente, infatti, è uno dei primi organi ad essere colpiti da questo tipo di malattia.

David è stato sottoposto a tutti gli esami richiesti per accedere alla terapia con lo Zolgensma ed è risultato idoneo. Era uno dei pochissimi candidati che aveva tutte le carte in regola per poter sperare nella nuova terapia genica. Eppure, come in tutte le terapie sperimentali, i tempi burocratici si sono protratti per diverse settimane, mettendo a rischio la possibilità per David di accedere alla terapia in tempo utile, prima che le sue condizioni si aggravassero ulteriormente.

E’ stata una vera corsa contro il tempo, che ha visto l’attivo impegno e scambio di telefonate tra l’amministrazione comunale di Monteriggioni, la Regione Toscana e l’Aifa per definire la situazione e attrezzare il Meyer per somministrare la terapia a un candidato come David, idoneo a riceverla. Alla fine, il 27 aprile David ha ricevuto il farmaco Zolgensma ed è stato sottoposto al necessario periodo di osservazione in ospedale. Il piccolo adesso è stabile e lo scorso 23 maggio ha potuto festeggiare il suo primo compleanno con la famiglia a casa.

La storia del piccolo David ha scaldato i cuori di Monteriggioni

“E’ stata una lotta contro il tempo, ma abbiamo vinto la battaglia” ha detto il sindaco di Monteriggioni, Andrea Frosini, che ha seguito la situazione di David tenendosi in contatto costante con la Regione Toscana. “Un grande ringraziamento va all’assessore alla sanità, Simone Bezzini, per essersi interessato alla vicenda di David e di altri bambini nelle sue condizioni, e per aver sollecitato una risposta tempestiva da parte della casa farmaceutica”. La Toscana è stata la prima regione a firmare la delibera che consentiva l’utilizzo del farmaco nelle apposite strutture sanitarie.

Attorno al grande lavoro delle istituzioni, tuttavia, si è stretta tutta la comunità di Monteriggioni e non solo. Sui social erano già nati alcuni gruppi a sostegno della famiglia di David, non solo per la raccolta fondi. In particolare la comunità di Castellina Scalo, dove il piccolo risiede con la famiglia, si è data molto da fare per sostenere David e i suoi genitori. Una grande prova di coesione sociale, di cui è fiero lo stesso sindaco.

“La comunità di Monteriggioni” ha detto Frosini “ha saputo essere una vera comunità, dando una grande prova di coesione in un periodo particolarmente difficile. La pandemia, infatti, ci ha insegnato ad aiutarci e a essere uniti. Sono molto fiero di quel senso di coesione che ha dimostrato di avere la nostra comunità, ma non ne sono sorpreso. La vicenda di David ha confermato ancora di più questo mio orgoglio verso i cittadini di Monteriggioni, che si sono subito dati da fare in modi diversi per aiutare il piccolo e la sua famiglia”.

I familiari tra speranze e gratitudine

I familiari di David sono ancora commossi per la vicinanza su cui hanno potuto contare in questi mesi. “La strada è ancora lunga” dice il papà del bimbo, Andrei“ma vogliamo essere ottimisti e affrontare ogni giorno con grande speranza. In questi mesi siamo stati tempestati di messaggi, chiamate e commenti sui social. Molte persone hanno voluto darci il loro sostegno, non solo morale. Abbiamo potuto contare sulla vicinanza di tante persone a Monteriggioni e Colle di Val d’Elsa, oltre al sostegno che abbiamo ricevuto da parenti e amici in Romania. A tutte loro va il nostro più grande ringraziamento. Ogni loro singolo sorriso o parola di conforto è stata molto importante”.

“Abbiamo attraversato periodi veramente duri, che non auguriamo mai a nessuno di vivere, e sappiamo che la malattia di David non è stata ancora sconfitta. Saranno necessari ancora molti sacrifici e tempo per vedere i primi risultati di questa terapia. Noi siamo fiduciosi, anche grazie al continuo sostegno della nostra comunità, che non ci ha mai abbandonato. Davvero, grazie di cuore a tutti!”.

LASCIA UN COMMENTO

Per favore inserisci il tuo commento!
Per favore inserisci il tuo nome qui